특정 질환에 대한 약의 효능이 기존에 나온 여타 약물과 구별되는 신약을 말한다. 만성백혈병 치료에 쓰이는 '글리벡',발기부전 치료제 '비아그라' 등이 대표적이다. 앞서 개발된 신약을 통해 비슷한 효능을 만들어내는 '개량형 신약(best-in-class)'과는 구별된다.